FDA phê duyệt thuốc Rasonque điều trị ung thư tuyến tụy di căn

Ngày 26/8, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt thuốc Rasonque (daraxonrasib), thuốc điều trị ung thư biểu mô tuyến tụy đã di căn ở người trưởng thành. Quyết định được đưa ra sớm hơn khoảng 6 tháng rưỡi so với hạn chót xem xét, theo FDA.

Rasonque là thuốc viên uống một lần mỗi ngày, thuộc nhóm thuốc nhắm trúng đích có khả năng ức chế nhiều dạng protein RAS — nhóm protein mà các đột biến có thể thúc đẩy sự phát triển của khối u trong phần lớn trường hợp ung thư tuyến tụy. FDA mô tả đây là liệu pháp nhắm trúng đích đầu tiên thuộc nhóm thuốc ức chế RAS(ON) đa chọn lọc, có khả năng nhắm chọn lọc các đột biến được phê duyệt cho bệnh này.

Đối tượng được sử dụng

FDA chỉ phê duyệt Rasonque cho bệnh nhân trưởng thành bị ung thư biểu mô tuyến tụy đã di căn, tức giai đoạn tiến triển. Người bệnh phải đã trải qua ít nhất một liệu pháp điều trị toàn thân trước đó, hoặchoặc không phù hợp để điều trị bằng liệu pháp toàn thân phối hợp.

Khác với các thuốc trước đây thường chỉ nhắm vào một trạng thái cụ thể của protein RAS, Rasonque có thể ức chế nhiều dạng RAS. Thuốc không đòi hỏi xét nghiệm chẩn đoán đồng hành để xác định đột biến RAS.

Kết quả thử nghiệm

Theo kết quả thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 RASolute 302 với 500 người trưởng thành bị ung thư tuyến tụy di căn đã điều trị trước đó, thời gian sống toàn bộ trung vị ở nhóm dùng Rasonque là 13,2 tháng, so với 6,7 tháng ở nhóm hóa trị tiêu chuẩn.

Nhà sản xuất cho biết thuốc đã làm giảm 60% nguy cơ tử vong so với hóa trị tiêu chuẩn, với tỷ số nguy cơ là 0,40.

Quy trình phê duyệt nhanh

FDA cho biết ung thư tuyến tụy từ lâu là loại ung thư rất khó điều trị và thiếu các lựa chọn điều trị hiệu quả. Rasonque từng được FDA cấp các chỉ định đặc biệt “Liệu pháp đột phá” (Breakthrough Therapy) và “Thuốc mồ côi” (Orphan Drug), đồng thời được xem xét theo diện ưu tiên.

Thuốc cũng được xét duyệt trong Chương trình thí điểm Phiếu ưu tiên quốc gia của Ủy viên FDA, nhằm tăng tốc đánh giá các thuốc và phương pháp điều trị phù hợp với ưu tiên y tế công cộng quốc gia.

Tác dụng phụ và nhà sản xuất

Các tác dụng phụ thường gặp của Rasonque gồm phát ban, tiêu chảy, viêm miệng, buồn nôn, nôn, đau bụng, phù nề, chán ăn và xuất huyết. Các tác dụng phụ nghiêm trọng có thể gồm thủng đường tiêu hóa, bệnh phổi kẽ hoặc viêm phổi.

Rasonque được Revolution Medicines Inc., một công ty công nghệ sinh học có trụ sở tại Redwood City, California, phát triển.