Vắc-xin phòng dị tật bẩm sinh của Moderna không đạt hiệu quả, sẽ bị ngừng phát triển

Ngày 22 tháng 10, Moderna cho biết vắc-xin phòng cytomegalovirus (CMV), 1 loại virus có liên quan đến dị tật bẩm sinh, của hãng không đạt kết quả tốt trong thử nghiệm lâm sàng. 

Vắc-xin thử nghiệm này không đạt tiêu chí hiệu quả chính trong việc ngăn ngừa nhiễm CMV ở phụ nữ khỏe mạnh trong độ tuổi sinh đẻ, từ 16 đến 40 tuổi, theo thông tin từ Moderna.

Thử nghiệm giai đoạn 3, ngẫu nhiên, có đối chứng giả dược, được tiến hành trên khoảng 7.500 phụ nữ tại khoảng 300 địa điểm ở 13 quốc gia, bao gồm Phần Lan, Israel và Hoa Kỳ.

Vắc-xin này được phát triển nhằm ngăn ngừa CMV — loại virus mà phụ nữ mang thai có thể truyền sang con của họ. Tại Hoa Kỳ, cứ khoảng 200 trẻ sinh ra thì có một trẻ mắc CMV, và khoảng 20% trong số đó bị dị tật bẩm sinh hoặc các vấn đề sức khỏe lâu dài như mất thính lực, theo Trung tâm Kiểm soát và Phòng ngừa Dịch bệnh (CDC).

Vắc-xin CMV của Moderna sử dụng công nghệ RNA thông tin (mRNA), tương tự như các loại vắc-xin đã được phê duyệt của hãng, vốn nhắm mục tiêu vào COVID-19.

Các lãnh đạo Moderna từng cho biết vào tháng 1 rằng thử nghiệm đối với vắc-xin CMV, có tên mRNA-1647, cần được tiếp tục vì kết quả tạm thời chưa cho thấy hiệu quả đủ cao. Tuy nhiên, họ vẫn bày tỏ sự lạc quan rằng vắc-xin cuối cùng sẽ thành công, nhấn mạnh rằng nó có thể trở thành vắc-xin đầu tiên trên thị trường, do hiện chưa có loại nào được phê duyệt.

Hiệu quả của vắc-xin được ghi nhận dao động từ 6% đến 23%, tùy theo cách định nghĩa về hiệu quả.

“Chúng tôi thực sự thất vọng vì đã thất bại trong việc ngăn ngừa nhiễm CMV tiên phát, bởi điều đó có nghĩa là vẫn chưa có vắc-xin nào phòng ngừa CMV bẩm sinh dù lĩnh vực này đã được nghiên cứu hàng thập kỷ”, Tiến sĩ Stephen Hoge, Chủ tịch Moderna, cho biết trong một tuyên bố.

Công ty đã quyết định ngừng chương trình phát triển vắc-xin CMV.

Moderna cho biết vắc-xin “nói chung được dung nạp tốt … với hồ sơ an toàn phù hợp với các nghiên cứu trước đây”. Hãng sẽ tiếp tục nghiên cứu mRNA-1647 ở bệnh nhân ghép tủy xương.

“CMV gây ra bệnh lý nghiêm trọng trong 1 số trường hợp, bao gồm việc tái hoạt động của virus tiềm ẩn ở những người trải qua cấy ghép tủy xương. Chúng tôi sẽ tiếp tục khám phá tiềm năng của mRNA-1647 trong việc ức chế bệnh lý liên quan đến tái hoạt động ở nhóm bệnh nhân nguy cơ cao này thông qua nghiên cứu giai đoạn 2 đang được tiến hành”, ông Hoge nói.

Nghiên cứu này bắt đầu vào năm 2023 và dự kiến hoàn thành vào năm 2026. Khoảng 224 người sẽ được tiêm vắc-xin hoặc giả dược sau khi ngừng điều trị dự phòng CMV, bao gồm thuốc letermovir.

Moderna cho biết thất bại của thử nghiệm này “dự kiến sẽ không ảnh hưởng đến triển vọng tài chính năm 2025”.

“Moderna dự kiến doanh thu ban đầu từ mRNA-1647 sẽ ở mức tối thiểu do cần đầu tư cho việc xây dựng thị trường và ra mắt sản phẩm”, công ty cho biết.

Moderna vẫn dự kiến đạt điểm hòa vốn vào năm 2028.

Thanh Long biên dịch