Mỹ đề nghị FDA siết việc dùng dữ liệu thử nghiệm lâm sàng từ Trung Quốc

Trong vài tháng qua, ba ca tử vong liên quan đến các thử nghiệm điều trị chỉnh sửa gen tại Trung Quốc đã bị phanh phui, trong đó có hai trẻ em. Hai nghị sĩ Đảng Cộng hòa tại Hạ viện Mỹ đề nghị Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) ngừng chấp nhận dữ liệu thử nghiệm từ Trung Quốc, trừ khi cơ sở thử nghiệm đã được FDA trực tiếp thanh tra trong vòng 12 tháng trước khi hồ sơ được nộp.

Chủ tịch Ủy ban Đặc biệt về Trung Quốc của Hạ viện, nghị sĩ John Moolenaar, và nghị sĩ Ben Cline đã gửi thư cho quyền Ủy viên FDA Kyle A. Diamantas. Họ cho rằng việc tiếp nhận dữ liệu lâm sàng từ Trung Quốc có thể tạo ra rủi ro thực sự cho bệnh nhân Mỹ.

Hai thay đổi được đề xuất

Hai nghị sĩ đề nghị FDA thực hiện hai thay đổi lớn:

• Không chấp nhận dữ liệu thử nghiệm do Trung Quốc tạo ra trong hồ sơ xin phép thử nghiệm thuốc mới (IND), xin phê duyệt thuốc mới (NDA) hoặc xin cấp phép sản phẩm sinh học (BLA), nếu FDA chưa kiểm tra trực tiếp địa điểm thử nghiệm trong vòng 12 tháng trước khi hồ sơ được nộp.
• Thực hiện và công bố một báo cáo đánh giá rủi ro toàn diện, cho biết mức độ phát triển và phê duyệt thuốc tại Mỹ hiện phụ thuộc vào dữ liệu từ thử nghiệm lâm sàng ở Trung Quốc ra sao, đặc biệt đối với các công nghệ có rủi ro cao như chỉnh sửa gen.

Các nghị sĩ cảnh báo rằng việc chuyển các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu sang Trung Quốc có nguy cơ gián tiếp khuyến khích một hệ thống bị cáo buộc coi cái chết của trẻ em là cái giá có thể chấp nhận được để đổi lấy nghiên cứu nhanh và rẻ hơn.

Ba ca tử vong

Ca đầu tiên liên quan đến một bé gái 6 tuổi mắc hội chứng Snijders Blok-Campeau, một rối loạn phát triển thần kinh hiếm gặp gây chậm phát triển, khó khăn về ngôn ngữ và giảm trương lực cơ. Bé được điều trị thử nghiệm bằng kỹ thuật chỉnh sửa gen tại Bệnh viện Tân Hoa, trực thuộc Trường Y Đại học Giao thông Thượng Hải, vào tháng 3/2025; gia đình cho biết đã chi khoảng 860.000 USD để phát triển phương pháp điều trị.

Một tuần sau điều trị, bé bị sốt cao, có dấu hiệu tổn thương thận, được đưa vào phòng chăm sóc đặc biệt, rồi tử vong. Hội đồng đạo đức của bệnh viện kết luận cái chết “chắc chắn có liên quan” tới liệu pháp, nhưng thông tin không được công bố khi đó, kể cả sau khi kết quả nghiên cứu liên quan được đăng tải.

Ca thứ hai là một bé trai mắc chứng loạn dưỡng cơ Duchenne, tham gia thử nghiệm liệu pháp CRISPR HG302 của công ty HuidaGene. Bé tử vong vào tháng 8/2025, khoảng một năm sau khi được điều trị, nhưng công ty chỉ công bố cái chết vào ngày 5/8/2026 sau khi có các cuộc điều tra từ bên ngoài.

Theo HuidaGene, sau khi được truyền toàn thân vector virus liên hợp adeno (AAV) liều cao, bệnh nhi bị kích hoạt mạnh phản ứng miễn dịch, gồm hệ bổ thể và cytokine, dẫn đến hội chứng suy hô hấp cấp.

Ca thứ ba là một bệnh nhân mắc xơ cứng bì hệ thống, tử vong sau khi nhận liệu pháp CAR-T RXIM002 điều trị bệnh tự miễn của RiboX Therapeutics. RiboX xác nhận ca tử vong này trong một thử nghiệm tại Trung Quốc, trước đó, liệu pháp đã được FDA chấp thuận đơn xin IND để tiến hành thử nghiệm tại Mỹ.

Mối lo về giám sát

Các nghị sĩ nêu rằng hoạt động thử nghiệm lâm sàng tại Trung Quốc đang mở rộng nhanh chóng. Trung Quốc chiếm khoảng 1% số thử nghiệm lâm sàng khởi động trên toàn cầu năm 2009, nhưng được cho là đã tăng lên 32% vào năm 2025, tiệm cận mức 35% của Mỹ.

Kể từ năm 2015, hơn 30.000 bệnh nhân đã tham gia hơn 1.000 thử nghiệm liệu pháp tế bào và gen do các nhà nghiên cứu khởi xướng tại Trung Quốc. Tuy nhiên, theo số liệu được các nghị sĩ dẫn lại từ Cơ quan Kiểm toán Chính phủ Mỹ (GAO), FDA chỉ kiểm tra 46 cơ sở thử nghiệm lâm sàng ở Trung Quốc trong khoảng thời gian từ năm tài khóa 2012 đến ngày 1/3/2023.

Cựu lãnh đạo bộ phận ung thư của FDA, Harpreet Singh, nói với BioSpace rằng nguyên nhân chủ yếu khiến thử nghiệm giai đoạn đầu tại Mỹ chậm trễ thường nằm ở cấp độ cơ sở thử nghiệm, không hẳn ở FDA. Vì vậy, một số quốc gia như Tây Ban Nha, Úc và Trung Quốc có thể triển khai thử nghiệm nhanh hơn, chi phí thấp hơn và ít gánh nặng hành chính hơn.

Báo cáo cũng cho biết Trung Quốc đang tăng tốc đáng kể về quy mô thử nghiệm lâm sàng và quy trình phê duyệt thuốc. Sự phát triển này khiến các tranh luận về độ tin cậy dữ liệu, an toàn bệnh nhân, minh bạch về biến cố bất lợi và giám sát đạo đức trở nên cấp thiết hơn.

Tạp chí Health Affairs đưa tin, Cục Quản lý Dược phẩm Quốc gia Trung Quốc (NMPA) cũng vượt FDA về số lượng thuốc điều trị ung thư được phê duyệt. Trong giai đoạn 2020–2025, NMPA đã phê duyệt 94 loại thuốc điều trị ung thư, trong khi cùng kỳ FDA phê duyệt 87 loại.