Nhìn nhận về hiệu quả của các phương pháp điều trị ung thư hiện đại

Thanh Long
•
Thứ Sáu, 02/01/2026

Không nhiều bệnh ung thư được chữa khỏi qua hàng chục thập kỷ vừa rồi. Trong các cuốn sách ung thư học chính thống của y học hiện đại, khái niệm “khỏi bệnh” cũng hiếm khi được sử dụng. Thay vào đó, hiệu quả điều trị thường được mô tả bằng các chỉ số sống còn và kiểm soát bệnh.

Các phương pháp điều trị ung thư hiện đại

Điều trị ung thư trong y học hiện đại có 3 trụ cột chính: phẫu trị (cắt bỏ khối u và những tổn thương nghi ngờ chứa tế bào u), xạ trị và hóa trị (hay còn gọi là điều trị bằng hóa chất).

Gần đây, các nhà khoa học phát triển thêm 1 số phương pháp điều trị mới như đốt sóng cao tần, điều trị miễn dịch, điều trị đích,…nhưng xoay quanh chủ yếu là 3 phạm trù: điều trị tại chỗ mang tính chất xử lý cục bộ, điều trị tại vùng là sự mở rộng phạm vi của điều trị cục bộ và cuối cùng là điều trị toàn thân tức là các liệu pháp điều trị sẽ ảnh hưởng đến toàn bộ cơ thể.

Các phương pháp điều trị mới hay 1 loại thuốc điều trị toàn thân thế hệ mới thông thường sẽ được trải qua 1 số pha nghiên cứu trước khi được đưa ra thị trường cho người bệnh.

Dễ thấy nghiên cứu cho 1 loại phương pháp/thuốc mới nên so sánh trực tiếp với phương pháp/thuốc trước đó đang là điều trị tiêu chuẩn. Tức là nghiên cứu đối đầu. Tuy nhiên, không phải mọi nghiên cứu pha 3 đều là nghiên cứu “đối đầu” với phương pháp điều trị chuẩn tốt nhất tại thời điểm đó.

Thay vào đó nhiều thử nghiệm pha 3 sử dụng đối chứng giả dược, thường là giả dược kết hợp với chăm sóc hỗ trợ hoặc điều trị nền. Khi một loại thuốc mới được so sánh với giả dược – vốn không có hoạt tính điều trị – thì kết quả dương tính (có lợi) là điều dễ dự đoán. Có rất nhiều thử nghiệm đối chứng với giả dược như thế: EMERALD-1, CAN-2409, PARAMOUNT,…

Điều đó đặt ra một câu hỏi quan trọng: liệu những kết quả tích cực trong các thử nghiệm này có thực sự mang lại những thay đổi mang tính “ngoạn mục” cho người bệnh hay không? Câu trả lời, dựa trên các phân tích tổng hợp, lại kém lạc quan hơn nhiều so với kỳ vọng phổ biến.

Theo nghiên cứu được công bố trên Tạp chí Ung thư Lâm sàng, các loại thuốc chống ung thư được phê duyệt trong 2 thập kỷ qua chỉ mang lại những cải thiện khiêm tốn về tỷ lệ sống sót. Khi được đánh giá cùng nhau, các loại thuốc này có liên quan đến sự cải thiện khoảng 3 tháng về trung vị thời gian sống không tiến triển bệnh (PFS) cũng như thời gian sống tổng thể (OS).

Bài tổng quan này nhắc đến 124 loại thuốc chống ung thư đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt từ năm 2003 đến năm 2021. Các loại thuốc này được phê duyệt cho tổng cộng 374 chỉ định — 255 cho khối u rắn và 119 cho các bệnh ác tính về huyết học.

Đó là tín hiệu không mấy tích cực.

Hiệu quả điều trị

Trong đánh giá hiệu quả điều trị ung thư, một số khái niệm thường được sử dụng bao gồm:

OS (overall survival): thời gian sống thêm toàn bộ
PFS (progression-free survival): thời gian sống bệnh không tiến triển
DFS (disease-free survival): thời gian sống không bệnh
ORR (Objective Response Rate): tỷ lệ đáp ứng khối u, thường được định nghĩa là giảm kích thước khối u ≥30%

Những thuật ngữ này đôi khi gây cảm giác “chơi chữ”, bởi trực giác của chúng ta đơn giản cho rằng kết quả điều trị chỉ là sống hoặc chết, chữa được hay không chữa được. Nhưng câu trả lời không dễ dàng như vậy.

Các chỉ số này thường không đồng nghĩa với nhau.

OS là khoảng thời gian từ khi ngẫu nhiên (trong nghiên cứu) đến khi chết do bất kỳ nguyên nhân nào, ví dụ tử vong do sốc nhiễm khuẩn hạ bạch cầu do tác dụng phụ của hóa chất.

PFS là thời gian từ khi bắt đầu điều trị cho đến khi bệnh tiến triển hoặc xấu đi.

DFS thời gian sống không bệnh. Đây có lẽ là 1 thông số thực sự hữu ích vì nó cho biết quãng thời gian bệnh nhân thực sự sống mà không có ung thư trong người. Nhưng không áp dụng cho số đông mà chỉ dành cho những bệnh nhân ung thư giai đoạn sớm có thể điều trị triệt căn.

Một tổng quan hệ thống bao gồm 192 nghiên cứu riêng biệt, với 206 phép so sánh theo cặp giữa liệu pháp sinh học/nhắm trúng đích và phương pháp đối chứng. Nghiên cứu chỉ ra sự không tương đồng giữa OS và PFS. Phân tích cho thấy việc khối u “chậm phát triển lại” không đồng nghĩa với việc người bệnh sẽ sống lâu hơn.

Ngay cả trong các nghiên cứu được thực hiện nghiêm túc, thời gian bệnh không tiến triển (PFS) và thời gian sống thực tế (OS) có thể không đi cùng nhau, do ảnh hưởng của nhiều yếu tố như điều trị tiếp theo hoặc do chính tác dụng phụ của thuốc.

Nói đơn giản hơn, bệnh nhân có thể không sống lâu hơn, nhưng họ cũng không luôn ra đi vì chính bệnh ung thư của mình mà có thể tử vong vì liệu pháp điều trị.

Đừng xem nhẹ các tác dụng phụ của các phương pháp điều trị ung thư. Bệnh nhân trước khi điều trị đều phải ký vào biên bản cam kết chấp nhận các tác dụng phụ do hóa chất, xạ trị,… thậm chí là tử vong. Nếu bác sĩ giải thích rằng bất kỳ phương pháp can thiệp nào đến cơ thể đều có nguy cơ gây nguy hiểm vậy tại sao uống thuốc huyết áp bệnh nhân không phải ký vào những tờ cam kết loại này?

Cũng có nhiều nghiên cứu không theo dõi OS mà chỉ đánh giá PFS vì lí do cần thời gian theo dõi dài hơn. Có thể các nhà nghiên cứu và bệnh nhân rất sốt ruột cho 1 loại thuốc mới nên khó có thể chấp nhận chờ đợi hiệu quả cuối cùng của thuốc. Có rất nhiều nghiên cứu như thế: AVAiL trial, BOLERO-2,…

Tại sao khó có thể chữa khỏi bệnh

Các cuốn giáo trình kinh điển về ung thư học hiện đại cho rằng ung thư phát triển qua 4 giai đoạn: giai đoạn tiền ung thư, giai đoạn ung thư tiền lâm sàng, giai đoạn lâm sàng và tử vong

Và các tác giả ghi nhận rằng tế bào ung thư khởi phát do đột biến di truyền làm sai lệch quá trình nhân lên hoặc chết đi của tế bào, và 1 khi khởi phát thì không thể đảo ngược. Có nghĩa là 1 tế bào đã sai lạc trong quá trình di truyền là không thể phục hồi và nó sẽ tiếp tục truyền những sai lạc đó qua nhiều lần phân chia cuối cùng thành 1 khối u.

Quá trình điều trị ung thư là dài lâu, bệnh thầm lặng có mặt từ nhiều năm trước khi chẩn đoán ra được, nên giờ đây người ta cũng xem ung thư là bệnh mạn tính, và đi kèm với đó là bệnh nhân phải điều trị suốt đời hoặc ít nhất theo dõi suốt đời giống như các bệnh lý tim mạch hay đái tháo đường vậy.

Không giống như viêm ruột thừa có thể phẫu thuật cắt bỏ, sau khi hồi phục bạn sẽ trở lại cuộc sống bình thường, nhưng chữa bệnh ung thư thì không như thế ngay cả khi đã được phẫu thuật từ sớm. Vì các bác sĩ biết rằng 1 trong 4 đặc tính của căn bệnh này, theo lý thuyết, chính là tái phát.

Vậy nên những giáo sư đáng kính có nhiều kinh nghiệm trong chuyên ngành này đều rất khiêm tốn nói rằng: “Chúng tôi không thể hứa hay đảm bảo rằng bạn sẽ khỏi bệnh hoàn toàn và không bị tái phát”, ngay cả khi họ đã cắt hết khối u đi cho bạn.

Nhìn nhận một cách công bằng

Ung thư là một bệnh nan y. Các bác sĩ cũng đã rất cố gắng, chúng ta tin rằng phần đông các bác sĩ xuất phát từ tấm lòng muốn cứu người nên luôn tìm kiếm các phương pháp điều trị ung thư giúp người bệnh.

Tuy nhiên, phạm vi của y học hiện đại vẫn còn giới hạn, và các bác sĩ chỉ được đào tạo và thực hành trong khuôn khổ của những nghiên cứu và hướng dẫn sẵn có.

Thực tế vẫn có những bệnh nhân ung thư sống nhiều chục năm không tái phát, nhưng phần lớn thuộc nhóm được phát hiện ở giai đoạn rất sớm. Do đó, sàng lọc ung thư sớm vẫn là một chiến lược quan trọng.

Nhưng cũng có giải pháp tốt hơn cả là ngăn ngừa các yếu tố gây ung thư. Sách Hoàng đế nội kinh (cuốn sách gối đầu của các bác sĩ y học cổ truyển) có câu rằng “Thánh nhân không trị khi đã mắc bệnh, mà trị từ lúc chưa mắc bệnh. Nếu bệnh đã mắc mới uống thuốc, khác chi lúc khát mới đào giếng, sắp đánh nhau mới rèn đồ binh, chẳng cũng muộn lắm rồi”. Tây y cũng có câu phòng bệnh hơn chữa bệnh vậy nên duy trì lối sống lành mạnh, tránh xa các tác nhân gây ung thư, giữ gìn tâm và thân khỏe mạnh đó là cơ sở cho một sức khỏe bền lâu.

(Còn tiếp)